השתלת תאי אב ברשתית: בין בטיחות לפוטנציאל  

תקציר: פרופ' מרדכי רוזנר

דגנרציות מולדות ותלויות גיל ביחד הינם הגורמים העיקריים כיום לעיוורון בלתי ניתן לריפוי בעולם כולו. יותר מ-30 מיליון אנשים ברחבי העולם נפגעים מצורות שונות של ניוון רשתית. צורות נרכשות של ניוון רשתית לרוב מתחילות להתבטא הילדות, בעוד שניוונים מקולריים תלויי גיל ומחלות ניווניות נרכשות של הרשתית לרוב פוגעים בגיל מתקדם. 

ניווני הרשתית התורשתיים והנרכשים יכולים לגרום לפגיעה קשה בראייה ועד לעיוורון מוחלט.

האישור שניתן לאחרונה לטיפול גנטי באמצעות לוקסטורנה (luxturna) לניוון רטינלי תורשתי שנגרם על ידי מוטציות בגן RPE65 נותן תקווה לאפשרות ריפוי של לפחות הצורות המועברות באופן רצסיבי של המחלה ואשר מופיעות במספר קטן יחסית של חולים.

עד עתה אין אישור FDA לטיפולים גנטיים או טיפולים בתאי אב עבור תת קבוצות אחרות של ניוונים רטינליים תורשתיים וניוון מקולרי מחמת גיל. בנוסף לכך, במקרים רבים האיבוד הבלתי הפיך של פוטורצפטורים בשלבים המאוחרים של המחלה גורם לכך שהטיפול הגנטי בשלבים אלה לא יהיה יעיל.

אי לכך, יש תקווה רבה יותר ברפואה רגנרטיבית בצורת החלפת תאים במחלות ניווניות של הרשתית, גם מפני שאותו טיפול יהיה מתאים גם למחלות גנטיות וגם לנרכשות. 

טכנולוגיות מודרניות של תאי אב הגיעו לרמה של טיפולים קליניים שנמצאים בבדיקה עבור ניוונים רטינליים.

בשנת 2014 קבוצה אירופאית פרסמה רשימה של חששות אתיות בהקשר להתרחבות הגלובלית המהירה של רפואה רגנרטיבית בתחום האורתופדיה.

המוטיבציה הרבה של התעשייה להרוויח ושל החוקרים להצליח מהר עלולה לגרום לחוסר יושר מדעי בתחום, והצגת טיפולים מסחריים ללא מחקרים קליניים מקדימים נאותים.

לאחרונה פורסמו נתונים על בטיחות ממספר מחקרים קליניים של שלב I או II בנושא השתלת תאי אב ברשתית. מחקרים קליניים אלה, אשר בדרך כלל נוהלו יחד עם מסגרות של מכונים אקדמיים, מבוססים על תוצאות מוצקות של מחקרים פרה-קליניים והם ממוקדים בבטיחות החולים.

דיווחים על תופעות לוואי לא רצויות חמורות פורסמו על ידי מרכזים אחרים “poorly regulated”  בעיתונות לא מהימנה ובעיתונות מדעית.

בעוד שההתקדמות במחקר תאי אב לטיפול בעיוורון מתעוררת התלהבות רבה בקרב חולים, מדענים, רופאים ובתעשייה, תופעות הלוואי מעוררים דאגה בנוגע לבטיחות הטיפול ובאיזו מידה החולים מוגנים מפני נזק מוגזם.

מאמר סקירה זה נכתב על ידי מחברים  מארצות הברית, בריטניה ויפן: ממכון עיניים ווילמר ואוניברסיטת ג'ון הופקינס בבלטימור, מרילנד, ממרכז העיניים דוויס ואוניברסיטת קליפורניה בסקרמנטו, ממכון העיניים בסקטם-פלמר ואוניברסיטת מיאמי בפלורידה, מאוניברסיטת קולורדו באורורה, ממכון העיניים גווין הרברט באירוין קליפורניה, מאוניברסיטת אוקספורד בבריטניה, מהמרכז למחקר דינמיקה של מערכות ביולוגיות RIKEN ב- Hyogo ביפן, מביית החולים לילדים לוס אנג'לס, אוניברסיטת דרום קליפורניה, אוניברסיטת קליפורניה בלוס אנג'לס, קליפורניה, והמכון הלאומי לעיניים של NIH בבתסדה, מרילנד.

מטרת המאמר הייתה לסכם ולהעריך את הבטיחות של השתלת תאי אב הומניים ברשתית ואת הפוטנציאל התרפויטי שלהם.

המחברים מקווים שבעזרת שיתוף פעולה של הידע והמשאבים של מרכזים אקדמיים מבוססים, תאגידים, ספונסרים, קרנות, מכוני מחקר ממשלתיים, ורשויות רגולטוריות, העתיד נראה מבטיח.

ההתקדמות פורצת הדרך בפיתוח טיפולים גנטיים וטיפולים מבוססי תאי אב עבור הרשתית, יחד עם התקדמות בתחום המערכת ההמטופויטית ועוד, מעידים על כך שמפציע עידן הרפואה הרגנרטיבית.